Ortopedide gen tedavisi denince hemen akla vücudun tüm genlerinin değiştirilmesi gelmektedir. Aslında gen terapisi insanın kişisel özelliklerini tamamen değiştirecek kadar radikal bir işlem olabilirse de şu andaki çalışmaların bakış açısı, sadece iyileşmenin önündeki yapısal engellerin kaldırılması, veya iyileşme gücünün arttırılması yönündedir. Ancak böyle bir teknolojinin uygulama alanının nerede biteceğini şu anda kestirmek zordur.

Günümüzde ortopedik alanda deneysel aşamada olan gen tedavisi çalışmalarının büyük çoğunluğu kıkırdak onarımının sağlanması üzerinedir. İnsanda genetik olarak yeni kıkırdak hücresi üretimi 1 yaşında sona erer. Bu 1 yaşından sonra kıkırdak kayıplarının orjinaline yakın bir şekilde yenilenemiyeceği anlamına gelmektedir. Vucudun diğer iyileşme mekanizmaları ve diz bölümünde "eklem kıkırdağı hastalıkları" başlığı altında okuyabileceğiniz yöntemlerle eklem kıkırdağına benzer bir biçimde onarabilirse de oluşan tamir kıkırdağı orjinalinin dayanıklılık ve pürüzsüzlüğüne sahip değildir.

Kıkırdak hücrelerinin ileri yaşlarda da üremesi ve orjinal kıkırdak tamiri için gen tedavisi çalışmaları uzun süredir devam etmektedir. Amaç 1 yaşından sonra kıkırdak hücrelerinin üreme yeteneklerini engelleyen genin bloke edilmesi veya değiştirilmesidir. Burada temel teknik sorunlar;

1. İlgili genin izole edilmesi
2. Bu geni bloke eden veya yerine geçecek genin üretimi
3. Üretilen bu genin ilgili bölgeye nakli ve sağlam hücrelerin içine yerleştirilmesi
4. Yapılan tedavinin yan etkilerinin belirlenmesi ve engellenmesi.

Günümüzde ilgili genin bulunması ve yerine geçecek genin üretimi konusunda büyük ilerlemeler kaydedilmiştir. Bu genlerin tedavisi istenen eklemdeki sağlam kıkırdak hücrelerine yerleştirilmesinde virüsler kullanılmaktadır. Bilindiği gibi virüsler sadece hücre içinde yaşarlar. Bu nedenle virüsler bulundukları ortamdaki hücrelerin içine girerek çoğalırlar. Yeni genlerle yüklenmiş virüsler eklem içine enjekte edilmekte ve bu virüslerden bir kısmı kıkırdak hücrelerine girmektedir. Hastalık yapmadan çoğalan bu virüsler içlerindeki geni serbest bırakmakta ve yeni gen kıkırdak hücrelerinin çoğalma işlemini uyarmaktadır. Sonuçta kıkırdak hücreleri çoğalarak bozuk kıkırdağı yenilemektedirler.

Şu anda deneysel olarak yapılmakta olan bu işlemlerde henüz yukarıda anlatılan teknik sorunlar ve kıkırdak üremesinin kontrolü konularında problemler vardır. Bu sorunların çözümünün ve tedaviye sunumunun 10 yıl alacağı tahmin edilmektedir. Bu yöntem ile ortopedinin kesin çözüm üretemediği kıkırdak sorunlarını çözeceği, insanları aktif yaşamdan alıkoyan kıkırdak kayıplarını gidereceğini, protez cerrahisi ihtiyacını büyük oranlarda ortadan kaldıracağı öngörüsünde bulunulmaktadır.